Forschungs-Pipeline

Die Friedreich Ataxie-Behandlungspipeline ist eine bildliche Darstellung der Forschungs- und Entwicklungsfortschritte bei den wichtigsten Therapie/Behandlungsmöglichkeiten.

Entlang der vertikalen Achse sind die wichtigsten Therapiemöglichkeiten aufgelistet und nach ihrem Wirkprinzip bzw. ihrem Behandlungsansatz zusammengefasst, z.B. danach, wo oder wie das jeweilige Medikament in der Zelle eingreift, oder entsprechend dem anwendungstechnischen Herangehensweise bzw. dem adressierten Problem. Die horizontale Achse zeigt den Stand der Forschung, d.h. den jeweiligen Entwicklungsstand der entsprechenden Therapie/Behandlungsmöglichkeit.
Die beiden ersten Phasen, Entdeckung und präklinische Entwicklung, finden im Forschungslabor statt und entsprechen der frühen Phase der Identifizierung und Entwicklung möglicher Therapien bzw. Arzneimittel. Mit dem Zulassungsantrag bei der US-amerikanischen Behörde für Lebensmittel- und Arzneimittelsicherheit (United States Food and Drug Administration = FDA) für den Beginn der Studien am Menschen ist die IND (Investigational New Drug) Phase ein wichtiger Meilenstein in der Entwicklung von Medikamenten. Die Stadien Phasen „I” bis „III“ sind Phasen klinischer Versuchen/Studien, bei denen ein Medikament an Personen auf seine Sicherheit und Wirksamkeit getestet wird. Bei ausreichendem Nachweis des Nutzens eines Medikaments kann ein Zulassungsantrag für ein neues Arzneimittel (New Drug Application = NDA) bei der FDA gestellt werden. Sobald dieser Zulassungsantrag bewilligt ist, wird das Medikament für Privatpersonen in ihren Apotheken erhältlich.
Stacks Image 427
Diese Pipeline wurde im Juni 2017 aktualisiert und legt ihren Schwerpunkt auf Arzneimittel, die bereits in der präklinischen Entwicklung oder in der Phase klinischer Humanstudien sind. Die am Ende des Diagramms in blau dargestellten Forschungen repräsentieren eine kleine Auswahl laufender Forschungsarbeiten zur Identifizierung und Entwicklung neuer Therapiemöglichkeiten.
Es werden verschiedene Mittel untersucht, z.B.:

- EPI-743
- SHP622
- RTA 408
- RT001
- Incretin
- PGC1𝛼
- CAT-4001
- Nrf2 Aktivatoren
- Vitamine B3 in England
- Interferon ɣ 1b in den USA und Italien

Mehr Informationen finden Sie unter http://www.curefa.org/pipeline