EPI-743

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EPI-743, ist eine Folgeverbindung von bzw. eine zu EPI-A0001 verwandte Verbindung, die auf das Enzym NADPH Chinon Oxidoreductase1 (NQO1) abzielt, um die mitochondriale Funktion zu verbessern (siehe Informationen zu EPI-A0001 Studie). EPI-743 synchronisiert die Energiegewinnung in den Mitochondrien, indem es Redox-Stress in der Zelle entgegenwirkt.
Dr. Guy Miller und Dr. Theresa Zesiewicz kündigten im September 2012 auf dem USF/FARA Symposium an, dass sie eine doppelt-verblindete, Placebo-kontrollierte Studie planten, die von Edison Pharmaceuticals Inc. gesponsert würde. Die Studie wird in erster Linie den Effekt von EPI 743 auf das Sehvermögen, einschließlich Kontrast und Sehschärfe, bei FA-Patienten messen, von denen viele an unterschiedlichen, starken Veränderungen ihres Sehvermögens leiden. Des Weiteren wollen die Forscher neurologische Funktionen über die sgn. FARS, einer Funktionsbewertungsskala, evaluieren.

Einige Veröffentlichungen aus dem Jahr 2012 berichten von offenen klinischen Studien zu EPI-743 bei mitochondrialen Krankheiten, wie das Leigh-Syndrom und der Leberschen hereditären Optikusatrophie. In beiden Studien gab es Beweise, dass Patienten, die EPI-743 erhielten, klinische Verbesserungen zeigten, ohne dass unerwünschte Nebenwirkungen beobachtet wurden. Eine frühere Publikation berichtet über Erfahrungen bei der Behandlung von 14 Patienten mit unterschiedlichen mitochondrialen Zuständen mit EPI-743. Diese offene klinische Studie schreibt, dass “EPI-743 das Fortschreiten der Krankheit bei > 90% der Patienten in dieser offenen klinischen Studie verändert hat, was durch die Betrachtung klinischer Parameter, Parameter zur Lebensqualität und nicht-invasiver bildgebender Daten des Gehirns“ und nachfolgenden kontrollierten Versuchen festgestellt wurde.

Im Januar 2013 gab Edison Pharmaceuticals den Start einer klinischen Studie in Phase II mit EPI-743 bei erwachsenen FA-Patienten bekannt, die an drei Standorten stattfindet: University of South Florida, Children’s Hospital of Philadelphia und University of California Los Angeles. Probanden wurden über das Patientenregister der FARA angeworben, alle Teilnehmer wurden bis Herbst 2013 registriert. Seit Dezember 2014 sind alle Studienteilnehmer dabei und haben den doppelt-verblindeten Teil der Studie abgeschlossen, wobei der offene Teil der klinischen Studie noch läuft. Die davon Ergebnisse stehen noch aus. Zudem findet zur Zeit eine kleine offene klinische Studie für FA-Patienten mit Punktmutationen an der University of South Florida statt.

Bemerkenswert: Im März 2014 erklärte Edison, dass die FDA EPI-743 den Fast Track Status zugestanden hat. Im Falle der Erteilung des Fast Track Statuses durch die FDA ermutigt die Behörde zu frühzeitigen und häufigeren Treffen und Gesprächen mit dem Arzneimittelhersteller während des Entwicklungs- und Überprüfungsprozesses des Medikaments, um sicherzustellen, dass aufkommende Fragen und Unklarheiten schnellstmöglich geklärt werden. Mit diesem Status profitiert das Arzneimittel auch von einer turnusgemäßen Überprüfung, welche es dem Unternehmen erlaubt, abgeschlossene Teile seines Zulassungsantrags (New Drug Application = NDA) zur sofortigen Überprüfung durch die FDA einzureichen, anstatt die Fertigstellung des gesamten Antrags abzuwarten. Diese Vorteile sollten zu einer deutlich schnelleren Zulassung des Medikaments und einem früheren Zugang der Patienten zu dieser Therapie führen.

Mehr Informationen zur den Studien finden unter ClinicalTrials.gov:
- Phase 2 Studie
- FA Punkt-Mutation-Studie

Publikationen:
- http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1096719211003787
- http://archneur.jamanetwork.com/article.aspx?articleid=1108018
- http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1096719212003484

FARA EPI-743-Pressemitteilung

Edison Pressemitteilungen:
- FDA Grants Edison Pharmaceuticals' EPI-743 Orphan Status für Friedreich Ataxie.
- Edison Pharmaceuticals, Inc. geht strategische Allianz an mit Dainippon Sumitomo Pharma Co., Ltd.
- FDA Awards Fast Track Status to Edison Pharmaceuticals’ EPI-743 for Friedreich’s Ataxia

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