RT001 (dPUFAs)

Fettsäuren sind eine wesentliche Energiequelle für den Körper, insbesondere Herz und Muskeln. Es gibt verschiedene Fettsäuren – gesättigte und ungesättigte. Merhfachungesättigte Fettsäuren (PUFAs: aus dem englischen für „polyunsaturated fatty acids“) gelten als gute Fette und sind wesentlich für die Zellen des Nervensystems, vor allem für die Mitochondrienmembran. PUFAs sind anfällig für eine oxidative Schädigung, und es wird vermutet, dass diese oxidative Schädigung zu einer Dysfunktion der Mitochondrien führen kann, insbesondere bei neurologischen Erkrankungen.
Die Strategie hierbei ist es, die PUFAs zu stabilisieren und die Zellen vor der oxidativen Schädigung zu schützen. Ein Ansatz zur Stabilisierung der PUFAs ist die Herstellung von Mimetika der PUFAs (sehr ähnliche chemische Ersatzstoffe für die PUFAs/chemische Verbindungen, welche an die gleichen Rezeptoren binden wie die PUFAs).
Deuterierte Verbindungen sind solche Verbindungen, bei denen die Wasserstoffmoleküle durch Deuterium ersetzt werden. Deuterium ist ein stabiles Isotop des Wasserstoffs. Der Ersatz der Wasserstoffmoleküle in PUFAs durch Deuterium ist ein Ansatz, der durch Retrotope untersucht wird.

2012 vergab FARA einen Zuschuss für die Erprobung dieser Verbindungen in gängigen Zellmodellen. Ergebnisse dieser Arbeit wurden unter schon veröffentlicht. Im Oktober 2012 hatte Retrotope, Inc ein einleitendes Treffen (pre-IND) mit der FDA. In diesem Meeting stellte die FDA klare Informationen und Leitlinien zu den Anforderungen für Retrotope’s Investigational New Drug (IND) Application (Zulassungsantag) für den Phase Ib Versuch für Retrotope’s erstes Medikament für die therapeutische Anwendung bei Friedreich Ataxie. FARA bezuschusste Retrotope 2013 zur Unterstützung bei der Herstellung des Medikaments und bei den toxikoligischen Studien, die für die Einreichung des IND bei der FDA notwendig sind.

Retrotope hat seinen IND bei der FDA 2015 eingereicht und kündigte für August 2015 die Registrierung für eine 28-tägige, First in Human-Studie (FIH = Erstanwendung am Menschen), randomisierte, doppelt-verblindete, kontrollierte Studie mit ansteigender Dosierung des oral verabreichten RT001 an, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Krankheitsstadium, exploratorische Endpunkte bei Patienten mit Friedreich’s Ataxie auszuwerten. Diese Studie wird an der University of South Florida sowie an der University of California Los Angeles durchgeführt werden.

Mehr Information finden Sie auf die aktive Klinische Versuche für RT001-Seite oder auch bei ClinicalTrials.gov.

Retrotope Pressemitteilung ist als PDF verfügbar.

Retrotope

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