RTA 408 (MOXIe)

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Anfang 2016 kontaktierte Reata Pharmaceuticals FARA bezüglich eines Medikaments, das sie zur Zeit entwickeln, RTA 408, von dem das Unternehmen glaubt, dass es auch für FA von Nutzen sein könnte. RTA 408 gehört zu einer Gruppe von Arzneimitteln, die Reata zur Aktivierung des Transkriptionsfaktors Nrf2 entwickelt hat. Nrf2 ist eine Möglichkeit für eine Therapie bei FA. Einige Forscher (u.a. Dr. Gino Cortopassi, UC Davis und Dr. Pierre Rustin’s Forschergruppe in Frankreich) konnten nachweisen, dass paradoxer Weise Nrf2 in Zellen von FA Patienten vermindert war. Nrf2 sollte eigentlich aktiviert sein, wenn eine mitochondriale Dysfunktion und oxidativer Stress vorliegen. Daher würde man davon ausgehen, dass es bei FA aktiv ist. Allerdings zeigten entsprechende Daten, dass dem nicht so ist. Es wäre denkbar, dass ein Teufelskreis zu einem niedrigeren Nrf2-Aktivität bei FA führt. Wenn es gelänge, die Nrf2-Aktivität zu erhöhen, wäre es vielleicht möglich, diesen Teufelskreis zu durchbrechen.
Man nimmt an, das eine Erhöhung der Nrf2-Aktivität die mitochondriale Funktion verbessern könnte, indem oxidativer Stress vermindert wird. Bei Nrf2-Verbindungen konnte auch eine Schutzfunktion gegen Krankheiten nachgewiesen werden, die Entzündungen mit sich bringen (es liegen einige begrenzte Daten und Nachweise vor, dass FA auch einige entzündliche Aspekte hat).
Reata hat außerdem in zahlreichen präklinischen Studien nachgewiesen, dass ihre Verbindungen zu einer Erhöhung der Anzahl an Mitochondrien, einer Verbesserung der mitochondrialen Effizienz und einer verstärkten Energiegewinnung durch Mitochondrien führen – was alles von Vorteil für FA Patienten sein könnte.

In Zusammenarbeit mit FARA und mehreren Forschern in dem klinischen Forschernetzwerk für FA (FA-Clinical Research Network) konnte Reata sehr rasch mit der Planung und dem Start der Phasen 2 und 3 der klinischen Studie zu RTA 408 (genannt: MOXIe) vorankommen. MOXIe ist eine zweigeteilte, randomisierte, plazebokontollierte Phase 2/3-Studie zur Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik von RTA 408 bei der Therapie von Friedreich Ataxie. Teil 1 der Studie ist eine randomisierte, plazebo-kontrollierte, doppeltverblindete, dosis-eskalierte Studie zur Bewertung der Sicherheit von Mehrfachdosen von RTA 408 bei Patienten mit Friedreich Ataxie. Teil 2 der Studie ist eine randomisierte, plazebo-kontrollierte, doppeltverblindete Studie mit parallelen Gruppen zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik von RTA 408.
MOXIe registriert Personen mit FA im Alter von 16-40 Jahren, die u.a. in der Lage sind, 10-15 Minuten Training auf einem Liegerad-Heimtrainer zu absolvieren.
Seit November 2016 sind schon wieder mehr als 60 Menschen registriert worden und die MOXIe-Studie hat dazu in ihre Phase 2.2 Gruppen in u.a. den folgenden Standorten: University of Florida, Ohio State University, University of South Florida, Emory University, University of California Los Angeles, Murdoch Children’s Research Institute (Melbourne, Australia) und dem Children’s Hospital of Philadelphia.
Erfreulicherweise ist nun auch ein Gruppe im Universitätsklinikum für Neurologie von der Universität von Innsbruck dabei.

Mehr Information finden Sie auf der Klinische Versuche für RTA 408-Seite, bei ClinicalTrials.gov und in die Seiten dazu von FARA und von Reata.

Siehe auch: Nrf2 Aktivatoren.

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